Il Ministro Lorenzin risponde su malattie rare

(Quotidiano Sanità) Il ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, è intervenuta nel
pomeriggio nell’Aula di Montecitorio per rispondere a sei interrogazioni. La
prima, presentata da Paola Binetti (Ap), riguardava le misure di sostegno
alla ricerca farmaceutica nel campo delle malattie rare.
Questa la risposta di Lorenzin: “Colgo l’occasione per ricordare che in sede di
revisione dei LEA, il cui iter è, come già noto, ben avviato, sarà aggiornato
anche l’elenco delle malattie rare, nel senso che saranno introdotte oltre 110
nuove patologie rare e gruppi di patologie esenti. Questa è una cosa che i
pazienti aspettavano da anni. In tema di cura delle malattie rare, non vi è
dubbio che un ruolo di particolare rilievo è costituito dalla ricerca nel settore
farmacologico. È noto che l’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha il compito
di individuare i farmaci cosiddetti orfani e provvede alle relative procedure di autorizzazione della loro
immissione in commercio in Europa. Alle aziende farmaceutiche che vedono riconosciuto come orfano un
proprio farmaco sono assicurati percorsi autorizzativi semplificati, attraverso la riduzione delle tariffe per la
valutazione dei dossier a corredo delle domande di autorizzazione. Nel corso del 2014 l’EMA ha autorizzato
un numero senza precedenti di farmaci orfani, ben 81, di cui almeno la metà a base di molecole di nuova
entità chimica e 17 per il trattamento delle malattie rare. Circa il 30 per cento dei farmaci orfani è di natura
biotecnologica. Le biotecnologie sono il motore primario della ricerca dei farmaci orfani, sviluppati
attraverso la sintesi di nuovi anticorpi monoclonali, terapie avanzate, potenziatori e correttori del cloro e
terapie enzimatiche. Su 81 farmaci orfani autorizzati fino al 31 dicembre 2014 dall’EMA, l’Agenzia italiana
del farmaco ne ha già approvati ben 63”.
“Per quanto riguarda la spesa e i consumi relativi ai
farmaci orfani, comunico che i dati dell’Osservatorio
sull’impiego dei medicinali dell’AIFA stimano un’incidenza
delle dosi giornaliere acquistate ogni mille abitanti pari,
nell’anno 2014, allo 0,03 per cento sul consumo
farmaceutico totale. Del pari significativo è il dato di
spesa, che registra un’incidenza del più 5 per cento. Da
ultimo e sempre in tema di ricerca, vi anticipo che sono
in procinto di presentare una proposta normativa che,
sea pprovata dal Parlamento, rappresenterà
un’importante innovazione nel campo della ricerca sui
farmaci per le malattie rare, oltre ad aver predisposto la
norma per destinare 3 milioni di euro stanziati per la
sperimentazione Stamina a favore della ricerca sulle
malattie rare. In estrema sintesi ­ ha concluso il ministro ­
la proposta normativa è volta a prevedere ulteriori
semplificazioni per le autorizzazioni di farmaci per patologie rare o di particolare gravità e peso socioeconomico, a beneficio delle terapie per le quali siano disponibili evidenze cliniche preliminari di
innovativa importanza. Ritengo, infatti, che sia necessario intervenire anche sulle medicine e su approcci
terapeutici innovativi personalizzati e concentrare le risorse disponibili su aree e realtà di eccellenza della
ricerca italiana, quale quella sulle malattie rare, rispetto alle quali c’è, peraltro, la possibilità di un
posizionamento competitivo del nostro Paese”.
Roberto Capelli (Pi­Cd), ha invece presentato un’interrogazione concernente le iniziative per
l’istituzione di punti di ispezione frontaliera in Sardegna, relativi alle merci e ai prodotti importati, anche
in rapporto al piano straordinario per l’eradicazione della peste suina africana approvato dalla Commissione
europea.
“In via preliminare ricordo che, con riferimento alla malattia vescicolare del suino, l’Italia, fino all’anno 1995,
ha messo in atto un piano di sorveglianza e di eradicazione di questa malattia su tutto il territorio nazionale,
ivi compresa la regione Sardegna ­ ha spiegato Lorenzin ­. L’applicazione delle misure contenute in tale
piano ha permesso di ottenere l’accreditamento di tutto il territorio nazionale, con la sola eccezione della
Campania e della Calabria. Quanto alla peste suina africana, la normativa comunitaria prevede l’adozione
di misure cautelative di salvaguardia, finalizzate a prevenire la diffusione della malattia su tutto il territorio
europeo. Il territorio europeo, in conseguenza di focolai di peste suina africana confermati in altri Stati
membri quali Estonia, Lettonia, Lituania e Polonia, è stato differenziato sulla base del livello di rischio. La
Sardegna è inserita nella parte IV dell’allegato della decisione europea del 2014: ciò indica l’endemicità
della malattia su tutto il territorio regionale e non solo su di una parte di esso alla stregua degli Stati membri
interessati all’epidemia. Ecco perché la richiesta di poter commercializzare al di fuori dell’isola prodotti suini
trattati termicamente deve tener conto dei dati epidemiologici e delle azioni intraprese dalla regione
Sardegna per una valutazione del rischio della situazione sanitaria, requisito indispensabile per la
concessione del regime derogatorio”.
“Le attività di eradicazione straordinaria della peste suina africana, approvate il 30 gennaio 2015 e
trasposte in un provvedimento regionale, hanno preso avvio, ma occorre, con la supervisione dei
competenti uffici della Commissione UE, vagliarne i primi effetti concreti. Ecco perché, in assenza di dati
oggettivi che dimostrino gli obiettivi raggiunti nell’attività di eradicazione, con particolare riferimento alla lotta
agli allevamenti illegali, appare difficile sostenere, da un punto di vista strettamente sanitario, la sussistenza
delle garanzie contenute negli accordi di cui sopra. Con riferimento all’istituzione di posti di ispezione
frontaliera, PIF, nella regione Sardegna, ricordo che i controlli sanitari sulle merci importate da Paesi extra
UE sono espletati nell’Unione europea da una rete di uffici localizzati presso i confini portuali ed aeroportuali
europei. In Italia, operano 23 di questi uffici che effettuano i controlli sanitari su animali vivi e i loro prodotti
per conto di tutta l’Unione europea. Una merce quindi può essere controllata presso un PIF europeo ed
essere destinata a qualsiasi Stato membro. Pertanto ­ ha concluso il ministro ­ seppure attualmente non sia
stato abilitato dalla Commissione europea un PIF in Sardegna, le merci in provenienza da Paesi terzi
destinate al territorio della regione vengono comunque sottoposte a tutti i controlli. Evidenzio, peraltro, che
è in corso la procedura comunitaria per l’abilitazione di un Posto di ispezione frontaliera in Sardegna per
l’espletamento dei previsti controlli sanitari dei prodotti di origine animale, che potranno essere destinati,
quindi, non solo al territorio della Sardegna, ma all’intero mercato dell’Unione europea. Quindi, appena sarà
finita la procedura, anche in Sardegna vi potrà essere un PIF”.
E’ stata poi la volta di Adriana Galgano (Sc) e della sua interrogazione sulle iniziative volte ad
assicurare i livelli essenziali di assistenza con riferimento all’articolo 6 del Patto per la salute 2014­
2016, riguardante l’assistenza socio­sanitaria.
“L’affermazione che apre l’articolo 6 del Patto per la salute, ovvero che le attività incluse nell’area
dell’assistenza socio­sanitaria sono effettuate nei limiti delle risorse previste a legislazione vigente per gli
ambiti di intervento individuati, può essere interpretata in due diversi modi, ma certamente non nel senso di
voler introdurre limiti di natura economico­finanziaria al diritto dei cittadini di accedere a tale tipo di
assistenza ­ ha spiegato il ministro ­. L’interpretazione più semplice è quella che attribuisce al testo il
significato ricavabile dalla sentenza n. 509 del 2000 della Corte costituzionale, e cioè il bilanciamento
dell’interesse tutelato da quel diritto con altri interessi costituzionalmente protetti; bilanciamento che deve
tenere conto dei limiti oggettivi in relazione alle risorse organizzative e finanziarie di cui si dispone. Peraltro,
a differenza di altre aree, pure incluse nei livelli essenziali di assistenza, per l’area socio­sanitaria non sono
mai stati fissati limiti né all’ammontare delle risorse destinate al finanziamento né alla dimensione
dell’offerta in termini di posti letto, come per l’assistenza ospedaliera. I limiti delle risorse previste a
legislazione vigente sono pertanto i limiti ampi del finanziamento del Servizio sanitario nazionale”.
“La seconda interpretazione è quella che richiama l’attenzione sulla necessità di rispettare gli ambiti di
competenza delle due componenti sociale e sanitaria e, quindi, sulla necessità di non far gravare
impropriamente i costi dell’una sulle risorse messe a disposizione dell’altra ­ ha proseguito Lorenzin ­.
Quanto alla volontà del Ministero della salute di ampliare, e non comprimere, i diritti dei cittadini nell’area
della non autosufficienza, desidero ricordare da un lato l’impegno all’aggiornamento dei livelli essenziali di
assistenza, che proprio in questa area declina nel dettaglio le singole attività e prestazioni che il cittadino ha
diritto di esigere dai servizi socio­sanitari, dall’altro l’incremento del Fondo nazionale per le politiche sociali,
a decorrere dall’anno 2015, di 300 milioni di euro annui e l’incremento del Fondo per le non autosufficienze,
anche ai fini del finanziamento degli interventi a sostegno delle persone affette da sclerosi laterale
amiotrofica, di 400 milioni di euro per l’anno 2015 e di 250 milioni di euro a decorrere dall’anno 2016.
Aggiungo poi che, d’accordo con il Ministro Poletti, ho attivato un tavolo per la riforma, anche normativa,
diretta ad una completa integrazione dell’assistenza sanitaria e socio­sanitaria e che la volontà nell’articolo
6, sia mia, come Ministro, sia della Conferenza Stato­regioni, è stata proprio quella, finalmente, di lavorare
per un’integrazione tra il socio­sanitario, per fare in modo tale che, da una parte, funzioni il livello
dell’ospedale come gestione di acuzie e, dall’altra, il territorio gestisca la cronicità e tutti quegli elementi di
assistenza al paziente e alle famiglie che fanno una buona sanità”.
E’ stato poi il turno di Marco Rondini (Ln) con la sua interrogazione riguardante le iniziative per
assicurare la capillare fruibilità delle nuove terapie contro l’epatite C sull’intero territorio nazionale
“Nell’interrogazione del 5 novembre scorso,avevo già anticipato il massimo impegno del Governo tutto, e
mio personale in particolare, volto a garantire l’accesso al medicinale sofosbuvir in modo omogeneo
sull’intero territorio nazionale. Ebbene, sono lieta di comunicare che sono numerose le iniziative che sono
state messe in campo al predetto fine e inizio a ricordarle in ordine temporale: la definizione da parte di
AIFA dei criteri di accesso al trattamento dell’infezione del virus dell’epatite C, garantendo al contempo la
sostenibilità del sistema e l’equità e l’omogeneità dell’accesso stesso, condividendone le priorità con le
associazioni dei pazienti a cui la cura è destinata ­ ha esordito Lorenzin ­. Sono state elaborate regole per
modulare l’accesso alle terapie in modo da assicurare progressivamente il trattamento a tutti i soggetti
affetti, anche confrontandosi, questo lo abbiamo fatto nei giorni precedenti e, più volte, con le associazioni
dei pazienti. Nella legge di stabilità per il 2015 è stata approvata, su mia iniziativa, una norma che ha
costituito per la prima volta presso un Ministero della salute un fondo ad hoc di 1 miliardo di euro per gli
anni 2015­2016, finalizzato a concorrere al rimborso delle regioni che devono provvedere all’acquisto di
farmaci innovativi nelle cure dell’epatite C, già autorizzate dall’Aifa, ed è in fase di predisposizione il decreto
del Ministero della salute, di concerto con il Ministero dell’economia e delle finanze, previsto dalla stessa
legge di stabilità per il 2015, che individua le modalità con cui saranno ripartite tra le regioni le somme a
titolo di rimborso – quindi sono a titolo di rimborso e non date precedentemente – in proporzione alla spesa
sostenuta. Garantisco che il provvedimento sarà adottato nei tempi più rapidi possibili”.
“Quanto alle iniziative per garantire in tempi brevi la capillare distribuzione della nuova terapia medicinale,
ricordo che già nel mese di febbraio scorso ho dato disposizione al comando carabinieri per la tutela della
salute, NAS, di avviare mirate verifiche, finalizzate ad accertare che le regioni avessero provveduto
all’individuazione dei centri per prescrivere il farmaco. Per quanto attiene al potenziamento delle funzioni di
monitoraggio dell’Agenas ho avuto già occasione di rappresentare, anche in questa sede, il mio
convincimento che vada potenziata l’attività affidata ad Agenas di monitoraggio, analisi e controllo
dell’andamento dei singoli sistemi sanitari regionali, per consentire di rilevare in via preventiva eventuali e
significativi scostamenti delle performance in termini di qualità, quantità, sicurezza, efficacia ed equità dei
servizi erogati. Da ultimo e con riferimento più in generale alle nuove terapie anti ­ epatite C ­ ha concluso
Lorenzin ­ vi comunico che, nel corso della riunione in data 26 gennaio 2015 del Comitato prezzi e
rimborso, l’Aifa e la Gilead Sciences hanno raggiunto l’accordo per la rimborsabilità del farmaco Harvoni(r),
il primo farmaco ad uso orale, a singola compressa, per il trattamento dei pazienti affetti da epatite cronica
C. Per tale farmaco si utilizzerà lo stesso modello di accordo negoziale e lo stesso fondo già previsto per
Sovaldi senza alcuna ulteriore impatto di spesa. Un ulteriore accordo è stato raggiunto nella riunione del 5
marzo 2015 tra l’Aifa e AbbVie per la rimborsabilità della combinazione di Viekirax(r) ed Exviera(r), regime
terapeutico orale privo di interferone, per il trattamento dei pazienti affetti da epatite cronica C (genotipo 1 e
4). Comunque ­ ha concluso ­ i pazienti in attesa del farmaco, per quest’anno e il prossimo, sono 50 mila ed
io attiverò tutti i controlli necessari, non solo utilizzando NAS e Agenas, ma anche gli ispettori del Ministero
per verificare che i farmaci a disposizione siano somministrati ai pazienti nelle singole regioni e nei centri,
anche perché ricordiamo tutti che questo è un farmaco che salva la vita e che i pazienti sono trattati in base
alla criticità delle loro condizioni. Quindi ogni momento che viene perso, purtroppo, può causare la perdita
di una vita umana”.
Walter Rizzetto (Gruppo Misto) ha illustrato la sua interrogazione sui tempi per l’adozione del decreto del
Presidente del Consiglio dei ministri sui nuovi livelli essenziali di assistenza e sull’assistenza protesica.
Questa la risposta del ministro: “Con riferimento all’aggiornamento del nomenclatore tariffario e, più in
generale, all’aggiornamento dei LEA, intendo rassicurare gli onorevoli interroganti sul fatto che come
Ministro della salute sono perfettamente cosciente della necessità che tale procedimento si concluda nei
tempi più brevi possibile. Non solo cosciente, ma proattiva. In proposito, ricordo che già nel corso degli anni
2005­2008 il Ministero della salute aveva elaborato, in collaborazione con esperti e rappresentanti delle
associazioni dei disabili, una proposta di modifica dell’intera disciplina, nel rispetto dell’evoluzione scientifica
e tecnologica in materia, al fine di garantire agli utenti la disponibilità di protesi, ortesi e ausili più adeguati
alle loro esigenze. La proposta è stata inserita nel provvedimento di revisione complessiva dei livelli
essenziali di assistenza, ma, com’è noto, lo schema di DPCM, firmato il 23 aprile 2008 dal Presidente del
Consiglio dei ministri pro tempore e dai Ministri competenti, è stato oggetto di rilievi da parte della Corte dei
conti che hanno portato al ritiro del provvedimento da parte del Governo. 
Un nuovo tentativo di avviare la
complessa procedura di aggiornamento dei LEA è stato condotto nel marzo 2010, ma anche in tale
occasione il provvedimento non è stato adottato”.
“È anche alla luce di tali precedenti, non particolarmente felici ­ ha proseguito Lorenzin ­ tenuto anche conto
della complessità dell’iter normativo in essere, che posso indicare con certezza le date che dipendono dalle
competenze del mio Ministero. Permettetemi, però, di esprimere anche in questa sede parlamentare la mia
soddisfazione per il fatto che l’iter per l’aggiornamento del DPCM dei LEA e per l’aggiornamento del
nomenclatore tariffario è molto ben avviato. Il Ministero ha già completato la sua fase istruttoria e lo schema
di provvedimento è già infatti alla valutazione delle regioni che auspico possano a breve concludere l’esame
per poter giungere all’approvazione finale dello stesso provvedimento. Infatti, come le regioni licenzieranno
il provvedimento e il MEF esprimerà il suo concerto, provvederò immediatamente a chiedere l’iscrizione al
primo Consiglio dei ministri utile. E io spero che questa procedura possa avere termine entro il mese di
giugno, avendo già da più di un mese ormai il testo definitivo. È il caso di segnalare che i lavori per la
predisposizione del provvedimento si sono sviluppati da aprile a dicembre 2014 e sono stati condotti da
quattro gruppi di lavoro a composizione mista (Ministero, regioni e Agenas), i quali hanno elaborato
proposte per l’aggiornamento delle quattro aree portanti dei LEA e, cioè, sanità pubblica e prevenzione
collettiva, nomenclatore della specialistica, nomenclatore delle protesi e di dispositivi monouso e assistenza
sociosanitaria”.
“Per quanto attiene più in particolare all’assistenza protesica ­ ha concluso ­ anticipo che sono stati inclusi
nuovi ausili informatici di comunicazione e di controllo ambientale, ausili per la mobilità personale, ausili per
la cura e l’adattamento della casa, apparecchi acustici digitali per i minori e per le persone con deficit uditivo
al di sopra di una soglia definitiva. Sono stati inclusi, inoltre, nuovi modelli di sollevatori per disabili gravi,
nuovi modelli di ventilatori polmonari, carrelli servoscala, unità di propulsione elettrica per carrozzine manuali e nel settore delle protesi e ortesi dinamiche nuove e più sofisticati modelli di articolazioni per arti
artificiali. Inoltre, il metodo proposto, dal punto di vista dell’impatto finanziario, è un metodo estremamente
innovativo che mi induce ad essere anche estremamente positiva sulle valutazioni che verranno da altri
Ministeri”.
Infine, Vittoria D’Incecco (Pd) ha presentato l’interrogazione concernente i tempi di attuazione della
riforma della medicina territoriale e intendimenti in merito al ruolo dei medici di famiglia e dei
pediatri di libera scelta.
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