Fibrosi Cistica. Due farmaci possono cambiare la vita dei pazienti. Pronti i primi risultati per Kalydeco, ora in attesa di Orkambi

Fibrosi Cistica. Due farmaci possono cambiare la vita dei pazienti. Pronti i primi risultati per Kalydeco, ora in attesa di Orkambi
Kalydeco è commercializzato in Italia da circa 8 mesi. Carnovale, Medico del Centro di Riferimento Regionale Fibrosi Cistica dell’Adulto della Campania: “Pazienti che prima dell’inizio della terapia presentavano condizione clinica di gravità lieve-moderata, ora stanno benissimo”. Orkambi è il primo medicinale, per il trattamento della causa alla base della Fibrosi Cistica, in soggetti di età pari o superiore a 12 anni.

 
 

Il farmaco Ivacaftor (Kalydeco) è commercializzato in Italia da circa 8 mesi. Si tratta di un modulatore della proteina CFTR, che agisce sui pazienti affetti da Fibrosi Cistica con almeno una mutazione “gating”, cioè pazienti in cui la proteina CFTR è presente sulla membrana cellulare ma non svolge la corretta funzione di canale per il trasporto del cloro. Appena qualche giorno fa l’Agenzia Europea sui Farmaci (EMA) della Commissione Europea ha approvato due nuove indicazioni per il farmaco, che ora potrà essere prescritto anche per trattare bambini dai 2 ai 5 anni di età che presentino una delle nove mutazioni gating sul gene CFTR e pazienti adulti che presentino, su almeno uno dei due alleli, la mutazione R117H.

 
“Sulla base dei risultati ottenuti dai miei pazienti – spiega Vincenzo Carnovale, Medico del Centro di Riferimento Regionale Fibrosi Cistica dell’Adulto della Campania – Università degli Studi di Napoli Federico II – posso certamente affermare che grazie a questo farmaco i pazienti stanno molto meglio. Abbiamo osservato che i pazienti che presentavano, prima dell’inizio della terapia con Kalydeco, una condizione clinica di gravità lieve-moderata, attualmente stanno benissimo. I pazienti che, purtroppo, avevano già sviluppato i danni legati all’avanzamento della patologia, hanno manifestato un chiaro miglioramento clinico, oltre alla normalizzazione del test del sudore. Questo, naturalmente, ci permette di dichiarare che è estremamente vantaggioso iniziare il trattamento il più precocemente possibile, per evitare che la patologia si possa aggravare. Per questi motivi, l’estensione dell’indicazione concessa dall’EMA è fondamentale: trattare i bambini dai 2 ai 5 anni può cambiare la storia naturale della malattia”.